为提升以患者为中心的新药临床试验理念，保障受试者安全与权益，全面掌握中国新药注册临床试验现状，及时对外公开临床试验进展信息，为新药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）于2024年5月20号发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》，相较于去年9月7日发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2022年)》，今年药审中心提前了一个季度。报告根据2023年度登记的药物临床试验信息，从药物类型、品种、适应症、申办者类型、注册分类、试验分类、试验分期、特殊人群试验、临床试验单位、临床试验首次登记用时、启动用时、数据监查委员会（DMC）、试验完成情况等角度对临床试验的总体趋势、主要特点等进行汇总分析。
通过这份报告，我们可以更清晰地洞察中国新药注册临床试验的整体趋势和主要特点。内容详实，值得一读，读者可通过文章末尾链接深入阅读。
以下是笔者提炼的一些关键信息，助您更全面地理解并把握2023年中国新药注册临床试验的进展及中国药品市场的整体动态。
1、 新药注册临床试验数量沉潜蓄势，厚积薄发
2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项，达4300项（以CTR计）,为历年登记总量最高，较2021年首次突破3000项后增长了近1000项，登记总量增长了26.1%。近几年来，化学药品和生物制品的新药临床试验占比均较高，其中化学药品占比超过50%，其次是生物制品（40%），中药占比较低，但打破了之前占比逐年下降的的趋势，实现小幅增长。
图 1 2019-2023年度临床试验登记总量变化
（以CTR计）
2、新药研发生机勃勃，未来可期
2023年药品注册分类以1类新药为主，2类次之。以化学药品为例，2023年度，1类和2类新药的占比分别为66.6%和19.8%，相比2022年的68.6%和16.1%略有波动，仍位于研发的核心领域，凸显出国内企业在创新药方面的显著投入以及整个行业对研发的高涨热情。值得注意的是，1类创新药大多仍处于研发的早期阶段，其中Ⅰ期临床试验占47.1%，较2022年略有下降，但Ⅱ、Ⅲ期临床试验的比例均有所上升，整体呈现出充满活力和希望的发展趋势。
3、抗肿瘤药物引领风骚，独占鳌头
2023年化学药品和生物制品新药注册临床的适应症主要集中在抗肿瘤药物，其次为抗感染药物、皮肤及五官科药物、神经系统疾病药物、预防性疫苗、内分泌系统药物和血液系统疾病药物。化学药品中抗肿瘤药物占化学药品临床试验总体的28.7%，其次分别抗感染药物（13.5%）；生物制品适应症同样以抗肿瘤药物为主，占生物制品临床试验总体的41.5%，其次为皮肤及五官科药物（12.3%）；与化学药物和生物制品不同的是，2023年中药新药临床试验主要集中在呼吸适应症，约占中药临床试验总体的38.2%，体现出中药对呼吸系统疾病的较大潜力。
1类创新药临床试验也继续保持以抗肿瘤药物为主，占总体的40.6%（652/1606），1类抗肿瘤创新药Ⅰ期和Ⅲ期临床试验在2023年也继续保持小幅增长。细胞和基因治疗产品类临床试验也以境内的Ⅰ期抗肿瘤药物为主（51.9%）。同样抗肿瘤药物也表现出优秀的上市潜力，在2023年批准上市的40个创新药中，抗肿瘤药物有14个（占比35%），并且其中有7个的上市用时短于5年（创新药平均用时为7.2年）。
图 3 2023年仅在儿童人群中开展的临床试验数量及适应症分布
除特殊人群用药外，罕见疾病的临床试验数量呈现出逐年递增的趋势，2023年共登记119项，较2022年增加了42.9%（68项），排名前三的适应症分类为抗肿瘤药物（25项）、血液系统疾病药物（21项）和神经系统疾病药物（18项），且抗肿瘤药物的临床试验数量呈断崖式上升（近四年最高仅为2项）。
图 4 罕见疾病药物临床试验适应症分布变化
（2019-2023）
5、 临床试验单位集中地“北上广” 2023年临床试验组长单位和参加单位以北京市、上海市、江苏省、湖南省、广东省等为主。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市，同时北京市临床试验机构作为组长单位参加临床试验的次数也是最多，其次为上海市和广东省。同时广东省和北京市为临床试验参加单位在2023年分别为为2293次和2280次，均超过2000次，分别排名第一和第二。临床试验单位的数目与经济的发展水平似乎有一定关联，可能是因为经济水平较高的地区相应医疗水平更高，医院的数量和层次也更高，从而具有更多的临床试验组长单位和参加单位。
图5 各省、区、市临床试验组长单位占比变化
（2019-2023）
6、临床试验实施效率整体提高，质量控制情况良好 2023年以受理号登记的试验和以BE备案登记的临床试验登记平均用时分别为78.5天和16.6天，1个月以内完成试验登记并提交的占比分别为28.7%和84.9%，总体上，超半数试验（56.3%）可在6个月内启动受试者招募，而2023年当年获批临床试验且在 6 个月内启动受试者招募比例达93.4%，相较于2022年均有所提高，说明申请人试验实施效率进一步改善。但是临床试验组长单位较多的省、区、市，其临床试验的其启动用时较长，6个月内启动受试者招募的比例最高的是河北省和陕西省（均为83%）。
图 6 2023年新药临床试验当年启动用时占比分布
以审核时限15个工作日进行分析，2023年时限内首次登记任务审结率为100%。但是需要指出的是，申请人应及时查阅登记信息审核状态和审核意见，尽早按审核意见进行修改，避免影响首次公示日期，进而影响试验进度。 数据监查委员会（DMC）能够保护受试者的安全性、保证试验的可靠性、科学性和试验结果的有效性，并且为申办者提供建议。2023年以受理号登记的2323项新药临床试验中，建立数据监查委员会（DMC）的临床试验共计有324项（13.9%），表明临床试验的规范性和合理性得到了更好的保障。2023年临床试验整体质量情况良好，无责令暂停或责令终止试验情形。 7、 结语 2023年中国注册新药临床试验进展良好，国内药企表现出较高的研发热情，登记总量创历史新高，首次突破4000项。1类新药注册临床试验约占总体的70%，虽然大多都处于研发早期阶段，但是Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比均呈现小幅增加的良好趋势。 抗肿瘤药物仍然是研发的热点，说明肿瘤患者的用药需求仍存在巨大缺口，目前市场上的肿瘤用药和治疗方法可能仍然不能满足要求。细胞和基因治疗产品类也迅速发展，2023年较2022年增长近1倍，其中抗肿瘤药物超过半数，新兴治疗手段同样也在服务于肿瘤患者。 申请人试验实施效率进一步改善，总体上，超半数试验（56.3%）可在6个月内启动受试者招募，2023年当年获批临床试验且在6个月内启动受试者招募比例达93.4%。 综上，中国新药临床试验数量继续保持逐年增加态势，临床试验实施效率和质量逐步提高，创新与高效并存，我国创新药行业仍有较大发展空间，随着我国鼓励创新政策的积极引导，对研发企业主动靠前服务等举措，将进一步加快新药上市，更好地满足中国患者的用药需求。
《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》全文链接：
https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/d25e2879906bd2d3ae6c929aece41e34
