2025年4月2日是第十八个世界自闭症日。
自闭症又被称为孤独症（ASD），它是以社交沟通障碍、重复刻板行为及兴趣/活动范围狭窄为核心症状的神经发育障碍性疾病。患有此病的孩子如同难以捉摸的星星，与世界保持着神秘的距离，因此他们被称为“星星的孩子”。
2017-2020年，6~12岁儿童ASD患病率为7/1000，与2017年前（26.50/10000）相比呈上升趋势。虽然被称为“星星的孩子”，但对于自闭症患儿及其家庭来说，往往承受着沉重的经济和社会压力。
自闭症目前尚无法治愈，但通过行为干预和药物治疗等手段，可以有效改善症状。今天，小编为大家汇总了在自闭症药物治疗方面的最新进展，一起来看看！
被看见的未来
1、ASD常规治疗药物
临床上用于缓解ASD的药物有限。利培酮和阿立哌唑是FDA批准用于治疗自闭症的药物。氟西汀等选择性血清素再摄取抑制剂（SSRIs）用于改善强迫行为和情绪波动，而舍曲林则用于缓解焦虑和情绪问题。对于伴随注意缺陷多动障碍（ADHD）的ASD患者，哌甲酯和托莫西汀是首选药物。
后叶加压素1a(V1a)受体拮抗剂Balovaptan曾被FDA推荐为治疗ASD的“突破性药物”。研究显示Balovaptan能改善ASD患者的社交和沟通能力，在调控ASD患者面临的社交行为挑战中发挥重要作用。II期VANILLA研究显示Balovaptan的安全性和耐受性良好，但遗憾的是，后续的III期临床试验最终被终止。
2、旧瓶装新酒——布美他尼
布美他尼是儿科广泛应用的利尿剂，在动物实验和欧洲的小样本临床试验中被初步验证具有改善自闭症患者社交沟通等症状的潜力。
中国研究团队在《Science Bulletin》（IF：18.8）发表了一项为期3个月的随机、双盲、安慰剂平行对照研究，共纳入了120名3至6岁自闭症谱系障碍（ASD）患儿，其中60名被随机分配到布美他尼组，60名分配到安慰剂组。结果显示：布美他尼组总CARS得分平均下降了2.23分，而安慰剂组下降了1.28分。此外，布美他尼组岛叶皮层（IC）中基线与3个月随访期间γ-氨基丁酸/ N-乙酰天冬氨酸（GABA/NAA）比值的平均变化为0.0439，而安慰剂组为0.0002。结果表明，布美他尼能够改善ASD的核心症状，且未见显著的临床副作用。
3、ASD新药探索
3.1 AST-001：填补低龄儿童 ASD治疗空白
AST-001是L-丝氨酸的一种异构体，通过调节小电导钙激活钾离子通道（SK通道），以恢复突触平衡。
一项二期临床研究评估了AST-001在2至11岁ASD儿童中的疗效与安全性，试验包括一个为期12周的安慰剂对照研究、12周的扩展阶段和12周的随访，所有患者都接受了基于体重的AST-001方案治疗。与安慰剂-高剂量对照组相比，高剂量组在第12周K-VABS-II适应性行为综合（ABC）得分显著提高（P = 0.042），临床全球印象严重度评分（CGI-S）也显著降低（P = 0.046）。低剂量组CGI-S评分也得到显著改善（P = 0.017）。在扩展阶段，安慰剂-高剂量对照组在接受高剂量AST-001治疗后，ABC和CGI-S评分也迅速改善，并在第24周赶上高剂量组。本研究为AST-001改善ASD核心症状的疗效提供了初步证据。
3.2 人骨髓间充质干细胞注射液：治疗潜力股
人骨髓间充质干细胞注射液源自健康年轻成人供者的骨髓，并在模拟人体真实生理环境——低氧条件下全程培养。其不仅能够促进受损组织的修复，还可以合成并释放抗炎细胞因子和生长因子，有助于减轻神经炎症并促进细胞生存。
此外，间充质干细胞通过抑制小胶质细胞的异常激活，减轻神经炎症，促进神经元的生长和恢复。它们还能改善神经元和线粒体的结构，减少氧化应激反应，优化神经功能。这些机制的协同作用可能为ASD患者提供综合性治疗，帮助改善其症状并提升生活质量。
目前，研究者正在积极推进该药物治疗ASD的临床试验，预计该药物将为ASD患者带来新的治疗选择。
3.3 依达拉奉-TTYP01
依达拉奉-TTYP01是全球首款的依达拉奉口服片剂，其通过强效的抗氧化作用和清除自由基，能够有效缓解由氧化应激引发的细胞损伤，减少神经炎症反应，促进神经保护和修复，为神经系统恢复提供了全新的治疗思路和解决方案。
依达拉奉-TTYP01已启动了国内首个针对儿童及青少年ASD的多中心临床试验，有望在ASD治疗领域开辟新的篇章，改善患者的生活质量。
3.4 BCM857口溶膜
BCM857口溶膜主要作用于5-HT2受体、D2受体、α1和α2受体以及H1受体，这些受体在神经传递和情绪调节中扮演重要角色，因此，BCM857通过这些受体的调节，能够改善神经功能和行为表现。
此外，BCM857对5-HT1C、5-HT1D和5-HT1A受体也具有中等亲和力。相较之下，对D1受体和氟哌啶醇敏感的σ受体的亲和力较弱，这使得它的副作用较为可控，具有较好的安全性，有望为ASD患者带来更优质的治疗选择。
参考文献：
[1]刘兴莲,周爱琴,徐海青.孤独症谱系障碍儿童健康管理专家共识[J].中国儿童保健杂志,2025,33(01):1-7.
[2]Dai Y, Zhang L, Yu J, et al. Improved symptoms following bumetanide treatment in children aged 3− 6 years with autism spectrum disorder: a randomized, double-blind, placebo-controlled trial[J]. Science Bulletin, 2021, 66(15): 1591-1598.
[3]Kim H W, Kim J H, Chung U S, et al. AST‐001 versus placebo for social communication in children with autism spectrum disorder: A randomized clinical trial[J]. Psychiatry and Clinical Neurosciences, 2025, 79(1): 21-28.
